במחקר קליני שלב II שנערך על ידי חברת Eli Lilly, התרופה הניסיונית lepodisiran הפחיתה את רמות הליפופרוטאין(a) (Lp(a)) – סמן גנטי מובהק לסיכון קרדיווסקולרי – ב-93.9% בממוצע בקרב מטופלים שקיבלו מינון של 400mg. הניסוי כלל 320 משתתפים שחולקו לשלוש קבוצות מינון (16mg, 96mg, 400mg), עם השפעה מיטבית שנשמרה למשך 60–180 ימים בקבוצה בעלת המינון הגבוה. תופעות לוואי הקשורות לטיפול דווחו ב-14% ממקבלי המינון הגבוה ו-12% מהמינון הנמוך. מקרה מוות אחד תועד בקבוצת ה-16mg, אך נקבע כי נגרם מסיבוכים של מחלת לב כלילית כרונית ולא מהטיפול. רות חימנו, סגנית נשיא באלי לילי, הדגישה כי מדובר בפריצת דרך פוטנציאלית לטיפול ארוך-טווח בחולים עם רמות Lp(a) גבוהות, קבוצה הסובלת מסיכון מוגבר לאוטם לב. לפי תחזיות של GlobalData, מכירות התרופה עשויות להגיע ל-25 מיליון דולר עד 2028 ול-100 מיליון דולר עד 2031, בהנחה שאישור רגולטורי יתקבל. המחקר ממשיך כעת לשלב III לבחינת השפעות קליניות משמעותיות. ממצאי המחקר פורסמו במגזין: American College of Cardiology 2025 Scientific Sessions