תחומי מחקרדלג על תחומי מחקר
תוכן מרכזי בעמודדלג על תוכן מרכזי בעמוד
מופיע גם בקטגוריות:
ה- FDA אישר את התרופה הראשונה שמרפאה חולי CF
המדובר בתרופה אורקמבי / Orkambi המיוצרת על ידי חברת Vertex Pharmaceuticals .
התרופה מתקנת את החלבון הפגום שנגרם ממוטציה המכונה F508del
התרופה מורכבת מהתרופה Kalydeco ותרכובת נוספת המכונה lumacaftor
בניסוי שנערך בקרב 1,108 חולי CF מעל גיל 12 שנטלו 2 גלולות של התרופה ביממה (כל 12 שעות גלולה) אלו שנטלו את הגלולות האמיתיות הראו שיפור ניכר בהשוואה לקבוצת הביקורת שנטלה פלצבו
מקורות
