עדכון טראגי: 5 ילדים שקיבלו טיפול גנטי לריפוי מחלת ילדי הבועה לקו בלוקמיה

המדובר בניסוי שנערך בשנת 2000 ע"י מדענים מ- Necker Hospital for Sick Children in Paris בראשות ד"ר Alain Fischer ו- Marina Cavazzana-Calvo שהצליחו לרפא 11 ילדי בועה ע"י וירוסים מהונדסים גנטית שהחליפו את הגן הפגום בגן תקין.

החדרת הגן התקין נעשתה באמצע של גן מסוים המכונה LMO2 . כתוצאה מכך שובש מנגנון השיעתוק של הגן הנ"ל ונוצרה כמות חלבון גדולה מדי וכך נוצר סרטן דמוי לוקמיה.

למרבה הצער, בסופו של דבר מתוך 11 הילדים שקיבלו את הטיפול 5 לקו בסרטן וילד אחד נפטר.

Nature