מדענים מ-Johns Hopkins Medicine בראשות Ravi Savarirayan פיתחו טיפול גנטי שהצליח לרפא בהדרגה גמדות מולדת

מחלת הגמדות המכונה אכונדרופלזיה נגרמת בעקבות בעיה בגן FGFR3 

במסגרת הטיפול הגנטי ניתנת זריקה המכונה vosoritide 

המחקר נערך בקרב 35 ילדים וממומן ע"י יצרנית התרופה BioMarin

אצל הילדים שקיבלו את התרופה חלה גדילה תקינה של העצמות

כעת בודקים האם התרופה משפרת לא רק את גובהם של הילדים אלא גם את בריאותם, שכן לבעיית הגמדות הנ"ל נלוות גם בעיות בריאותיות נוספות ( השמנת יתר, דום נשימה בשינה, לחץ דם גבוה, בעיות לב, בעיות בעמוד השדרה, היריון בסיכון ועוד)

ממצאי המחקר פורסמו במגזין New England Journal of Medicine

Ynet

Science Daily